孤儿药研发如何解困 中成药临床使用瓶颈怎破？全国人大代表建言

2022年全国两会“召开”在即，多位来自医药产业的全国人大代表已准备了多份建议，旨在为医药行业发展存在的一些痛点献言献策。

近年来，伴随着医药审评审批制度的改革，我国医药行业的创新热情被点燃，药企们相继投入创新药的研发当中，但不少企业扎堆在抗肿瘤药物的研发上，一些临床急需的药物鲜有人问津，孤儿药就是其中一种。在国际上用于罕见病治疗的药物被称为“孤儿药”。

全国人大代表、贝达药业(300558.SZ)董事长丁列明对第一财经记者表示，此次参会，他将提交一份关于进一步鼓励和支持孤儿药研发的建议。

丁列明表示，当前，孤儿药短缺已成为全球性重大公共卫生问题，主要是由于孤儿药研发存在两大障碍：一是药物研发成本高，而单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本，企业研发意愿不强；二是由于患者人数少，临床受试者招募困难。孤儿药的研发单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决，因此，需要从政策层面进一步加大引导和支持，降低药物研发的困难和费用，增加研发成功率和收益预期。

为此，丁列明提出了几点建议，一是在国家层面加强对罕见病诊治的统筹，以罕见病登记系统的流行病学数据为基础，扩充并动态调整《罕见病目录》，建立孤儿药资格认定程序。

二是建议加大对孤儿药研发的激励和支持，可参考美国做法，对获得儿童用孤儿药上市许可的药企奖励不限制使用的优先审评券，优先审评券不记名、可交易，可用于各类疾病治疗药物的审评，这样将能大大激发药企的积极性；在国家科研项目申请上，建议对孤儿药研发项目给予政策倾斜，并加大对孤儿药研发项目的科研经费支持，以孤儿药研发费用的50%，给予企业税收减免；三是建议授予孤儿药市场独占期保护，给予获批上市的孤儿药一定期限的市场独占期，在此期间不批准同一品种相同适应证的上市。

全国人大代表、齐鲁制药集团总裁李燕则表示，我国药监系统不断深化药品监管制度改革，逐步建立起与国际接轨的科学监管体系，每年申请临床试验的新药数量大幅增长，上市的创新药数量创历史新高，企业开展国际合作能力不断增强，但不可否认的是，我国医药制造业集中度仍然较低，产品结构升级任务紧迫，创新能力尤其是原始创新能力不足，高质量创新成果少，仍处于追随、追赶美国等先进国家的阶段。

因此，她建议要进一步优化产学研一体化机制，加速基础研究成果转化，助力原始创新。

在原始创新上，高校是重点的参与方，不过，我国存在高校原始创新项目与企业合作成功率较低的现实情况。因此，李燕建议强化同创共享的合作理念和机制，同时将成果转化纳入新一轮高校职称认定评审条件，试点适当下放高校和科研院所科技成果的使用权、处置权、收益权至研究团队负责人，研究团队负责人对科技成果转化合作意见有发言权、参与权，打破项目合作决定权只在高校成果转化处的现状。

去年年底，国家医疗保障局、国家中医药管理局联合下发的《关于医保支持中医药传承创新发展的指导意见》，正在提振整个中医药行业发展。

全国人大代表、好医生药业集团董事长耿福能表示，中医药尤其是中药产业的发展，仍然面临着巨大的压力与挑战。据统计，中药工业主营业务收入从2017年开始持续下降，下降幅度超过30%。在医药产业中，中药工业整体所占比重也从29%下降到目前的22%，这其中，直接原因来自于国家医保支付政策调整及从严控制。

“从全局与长远看，中药实行集采以及DRG及DIP支付势在必行，国家医保局及各地医保主管部门对中医药做了尽可能的调整与支持，但在DRG和DIP的支付条件下，如不能解决充分发挥中成药治疗临床优势病种的关键瓶颈，中成药持续面临从综合医院的临床使用中挤出风险，中成药临床治疗优势病种的作用将无从发挥。”耿福能建议，在加强中医优势专科建设的同时，要加强中成药治疗优势病种的研究。同时，开展中医药卫生经济学研究，与目前所开展的药物经济学研究形成互补与借鉴。

（文章来源：第一财经）

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