我国原创“孤儿药”在鄂尔多斯投产

科技日报记者张景阳

记者15日从内蒙古自治区鄂尔多斯市科技局获悉，鄂尔多斯一抗癌药物研发与中试基地项目正式投产，这标志着我国自主研发的抗脑胶质瘤原创1.1类创新药ACT001在鄂尔多斯市实现了临床用药的批量生产。

脑部胶质瘤是最常见的颅内恶性肿瘤，恶性程度高、发展速度快、复发周期短、手术放疗难以根除。其中，弥漫性内生型脑桥胶质瘤主要病发在5岁到10岁的孩子间，病灶位置极为凶险，长期生存率极低。治疗这类癌症最大的困难，是药物很难进入脑部，且由于患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有研发机构关注其治疗药物的研发，患者不得不面对“无药可用”的困境，因此这种治疗药物也被称为“孤儿药”。

从2008年开始，南开大学化学学院陈悦教授团队在中国特有植物辛夷(山玉兰)的根皮中发现并提取出对肿瘤干细胞具有选择性杀灭作用的有效成分小白菊内酯，在此基础上通过化学结构改进，成功创制出具有完全自主知识产权的新结构小分子化合物ACT001。

ACT001水溶性良好，口服即可进入血液，并可突破血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤病灶，抑瘤率高达87%，生存期延长超过172%，成果先后获得二十余个国家的专利授权，开国产创新药进入西方国家开展临床试验的先河。

2017年，该产品获得美国药监局与欧盟药监局“孤儿药”资格认证，2021年成功获得美国药监局对中国研发药物的首个儿童罕见病资格认证。目前，该药品正在中、美、澳开展7项临床二期试验，其中针对肺癌脑转移瘤的临床试验即将进入三期临床，ACT001单药治疗复发胶质母细胞瘤的最佳病例为一位完全缓解且生存期已经超过5年的澳洲患者。

原创药研发周期长、投入巨大、成功率低、风险大。据了解，该研发团队相继获得国家“十二五”“十三五”新药创制科技重大专项，以及天津市、内蒙古自治区等地方财政科技项目支持。得益于内蒙古 “科技兴蒙”行动政策指引和鄂尔多斯市良好营商环境和产业、科技、人才政策支持，以ACT001为核心产品的抗癌药物研发与中试基地在鄂尔多斯高新区建成并试生产，计划年产ACT001原料药1吨、ACT001片剂500万片、ACT001胶囊剂1000万粒，该药品临床试验结束正式上市后，患者用药成本可比进口同类产品降低10多倍，预计年产值将达到10亿元。

（文章来源：科技日报）

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